منشیات کی نشوونما زیادہ خطرہ اور طویل ہے۔ ممکنہ نئے علاج کا انتظار مریضوں کے لیے مشکل ہے، خاص طور پر ان لوگوں کے لیے جن کا علاج نایاب یا مشکل ہے، اور اگر بازار چھوٹا ہے تو منظور شدہ دوائی کی قیمت زیادہ ہو سکتی ہے۔ موجودہ ادویات (جسے ری پروفائلنگ بھی کہا جاتا ہے) کو دوبارہ تیار کرنا اور دوبارہ ترتیب دینا اس عمل کو تیز کر سکتا ہے اور نئی دوائیوں کے مقابلے میں مطلوبہ مالی سرمایہ کاری کو کم کر سکتا ہے، اس بات کو یقینی بناتا ہے کہ مریض زیادہ تیزی سے اور زیادہ سستی قیمتوں پر علاج تک رسائی حاصل کر سکیں۔[1, 2]
دوبارہ تیار کی گئی دوائیوں کے چار کلیدی گروپس ہیں - موجودہ یا ختم شدہ پیٹنٹ کے تحت مارکیٹ کی جانے والی دوائیں، وہ دوائیں جو کلینیکل یا ریگولیٹری مراحل پر ختم ہو چکی ہیں، موجودہ ادویات کے سٹیریوائزمرز یا میٹابولائٹس، یا امیدوار جہاں موجودہ ادویات میں معمولی تبدیلیاں کی گئی ہیں۔ یہ یاد رکھنا ضروری ہے کہ کلینیکل ٹرائلز میں دوائیوں کی ناکامی صرف افادیت یا حفاظتی مسائل کی وجہ سے نہیں ہوتی ہے - یہ اس وجہ سے ہو سکتا ہے کہ کمپنی کی سمت بدلتی ہے، فارمولیشن میں دشواری ہوتی ہے، یا تجارتی دلچسپی یا ناقص حکمت عملی کی منصوبہ بندی کے مسائل تھے۔[3]
دوائیوں کو دوبارہ ترتیب دینے اور دوبارہ جگہ دینے کے فوائد
جب کہ دونوں اصطلاحات اکثر ایک دوسرے کے ساتھ استعمال ہوتی ہیں، منشیات کی بحالی کا مطلب ایک منظور شدہ دوا لینے اور اسے کسی اور اشارے کے لیے استعمال کرنا ہے۔ ڈرگ ریپوزیشننگ ایک نئے اشارے کے لیے منظوری حاصل کرنے کے لیے رکی ہوئی دوا کی دوبارہ ترقی کا حوالہ دے سکتی ہے۔[1]
دواؤں کو دوبارہ تیار کرنے یا دوبارہ جگہ دینے کے بنیادی فوائد لاگت اور وقت کا پہلو ہیں۔ دوبارہ تیار کی گئی دوائی تیار کرنے کا ٹائم فریم عام طور پر ایک سے تین سال ہوتا ہے، اس کے مقابلے میں ایک نئی دوا کے لیے اوسطاً 12 سال ہوتے ہیں۔[4]
ایک ایسی دوا تیار کرنے والی کمپنی کے لیے جس کی نشوونما رک گئی ہو، یا جو کسی دوسرے اشارے کے لیے مارکیٹ میں پہنچ گئی ہو، موجودہ طبی اور/یا طبی حفاظت، زہریلا اور فارماکوکینیٹکس/فارماکوڈینامکس ڈیٹا کو 'ری سائیکل' کرنے کی صلاحیت پیسے اور وقت دونوں کی بچت کرے گی۔ . یہ انہیں اس میں لگائے گئے پیسے کی واپسی کی بھی اجازت دیتا ہے جو دوسری صورت میں ایک ناکام دوا ہو سکتی ہے۔ موجودہ علم ناکامی کے خطرے کو بھی کم کرتا ہے۔
وہ دوائیں جو ناکام ہو چکی ہیں یا ترقی میں ناکام ہو رہی ہیں لیکن پھر بھی ان کے پاس کچھ پیٹنٹ تحفظ موجود ہے ان کی جگہ بنانے والی کمپنی یا لائسنس دہندہ کے ذریعہ کسی اور اشارے کے لئے جگہ دی جا سکتی ہے۔ دوبارہ تیار کرنے سے کمپنیوں کو اپنی مارکیٹ کی جانے والی ادویات کے لائف سائیکل کو بڑھانے کی بھی اجازت مل سکتی ہے جو پیٹنٹ کی میعاد ختم ہونے کے قریب ہیں، کیونکہ وہ نئے اشارے کے لیے تحفظ حاصل کر سکتی ہیں۔ نایاب بیماریوں کے لیے دوائیں تیار کرنے والی کمپنیوں کے لیے، تعاون کی حوصلہ افزائی، اور ڈیٹا اور وسائل کے اشتراک کے ذریعے دواؤں کو دوبارہ تیار کرنا اور ان کی جگہ بنانا بھی قیمتی ہو سکتا ہے۔[3, 5]
دوبارہ تیار کی جانے والی دوائی کی ترقی اور منظوری حاصل کرنے کے اقدامات میں شامل ہو سکتے ہیں:
مارکیٹ کی ضروریات کی شناخت کریں اور ایک ٹارگٹ پروڈکٹ پروفائل بنائیں
ایسی کمپنی کے لیے جو دوائی کو دوبارہ استعمال کرنا چاہتی ہے لیکن اس کے ذہن میں کوئی موجودہ امیدوار نہیں ہے، پہلا قدم یہ ہے کہ مارکیٹ کے منظر نامے کا جائزہ لیا جائے کہ آیا مریض کو نئی دوا کی ضرورت ہے یا نہیں اور کیا کمپنی دوبارہ حاصل کرنے کے قابل ہو گی۔ منشیات کی ترقی میں سرمایہ کاری. یہ ایک ٹارگٹ پروڈکٹ پروفائل (TPP) تیار کرنے سے تعاون کرتا ہے۔ ٹی پی پی ایک مخصوص عارضے کی نشوونما میں منشیات کی مطلوبہ خصوصیات کو بیان کرتا ہے۔ یہ کمپنی کو اس میں شامل تمام ٹیموں کے لیے منشیات کی تیاری کے دوران ایک گائیڈ فراہم کرتا ہے۔ [2, 6, 7]
TPP میں شامل علاقے، جن کا جائزہ لینے کے لیے بھی مفید ہے جب کسی کمپنی کے ذہن میں کوئی مخصوص امیدوار ہو، ان میں شامل ہیں:[2, 7, 8]
● اشارہ
○ ابتدائی ہدف کا اشارہ
○مستقبل کے ممکنہ اشارے
● آبادی
○ابتدائی ٹارگٹ مارکیٹ – معاشی ترجیحات یا سب سے بڑی ضرورت کے شعبے
○ فزیبلٹی کا مطالعہ کریں۔
○ ذیلی آبادیوں کی شناخت کے لیے ایک ساتھی تشخیصی کا تقاضہ
●ہدف بندی/فارماکوکینیٹکس
●حفاظت، رواداری اور افادیت
○ اختتامی نکات کا مطالعہ کریں۔
○موجودہ/مستقبل کے حریفوں یا دیکھ بھال کے معیار کے مقابلے میں فوائد
●منشیات کا تعامل
● استحکام
○ اسٹوریج کے تقاضے
○ ٹارگٹ مارکیٹس پر منحصر ہو سکتا ہے۔
●انتظامیہ/تشکیل کا راستہ
○موجودہ تشکیل/اصلاح کے لیے ممکنہ
○مریض انتظامیہ کے کس راستے کو ترجیح دیں گے؟
○ کیا ڈیلیوری ڈیوائس کی ضرورت ہوگی اور کیا یہ پہلے سے دستیاب ہے؟
● ڈوزنگ فریکوئنسی
○ دیکھ بھال کے معیار کے مقابلے میں غور کریں۔
● لاگت
○مسابقتی زمین کی تزئین کے تجزیہ کی بنیاد پر، فی خوراک ہدف کی قیمت
● دستیابی کا وقت
○کلینیکل ٹرائلز اور ریگولیٹری عمل کے لیے وقت درکار ہے۔
○ ہیلتھ ٹیکنالوجی کے جائزوں (HTAs) کے لیے درکار وقت
امیدوار کی شناخت کریں۔
ایک کمپنی کے ذہن میں ایک دوائی دوبارہ تیار کرنے والے امیدوار کے طور پر ہو سکتی ہے، مثال کے طور پر پیشگی ترقی کے عمل میں ضمنی اثر کے طور پر نظر آنے والی تلاش پر ایک نئے اشارے کی بنیاد رکھنا۔
کسی مخصوص ہدف یا اشارے کے لیے دوا کی تلاش کرنے والی کمپنی کے لیے، نقطہ نظر ہدف-، ساخت-، دستخط-، راستہ-، نیٹ ورک-، علم- یا طبی ڈیٹا پر مبنی ہو سکتے ہیں، جن میں مخصوص نقطہ نظر شامل ہیں:[13-17]
● فینوٹائپس اور جینیاتی طور پر پیش گوئی کی گئی دوائیوں کے اثرات کے درمیان تعلقات قائم کرنے کے لیے مینڈیلین کی ترتیب
● بیماری کی ایٹولوجی کو بہتر طور پر سمجھنے اور منشیات کے نئے اہداف کی نشاندہی کرنے کے لیے بڑے پیمانے پر ملٹی اومکس ڈیٹا
● بیماری کی ذیلی قسموں اور منشیات کے اہداف کی شناخت کے لیے مشین لرننگ، یا پیتھالوجی اور مالیکیولر میکانزم کو جوڑنے کے لیے
●امیدواروں کی شناخت کے لیے جنریٹو AI یا انسانی جین کے اظہار، منشیات کی خرابی، اور طبی ڈیٹا کو یکجا کرنا
پیٹنٹ پوزیشن کا جائزہ لیں۔
ایک کمپنی جو کسی دوائی کو دوبارہ تیار کرنا یا اسے تبدیل کرنا چاہتی ہے اسے پیٹنٹ کی موجودہ پوزیشن سے آگاہ ہونا ضروری ہے، بشمول اصل مرکب کے پیٹنٹ، اور فارمولیشنز، خوراک کے طریقہ کار یا مخصوص استعمال کے لیے۔ اگر دوا اب بھی پیٹنٹ کے ذریعہ احاطہ کرتا ہے، تو انہیں پیٹنٹ ہولڈر سے رابطہ کرنے کی ضرورت ہوگی اور یہ دیکھنا ہوگا کہ آیا وہ دوائی کے ساتھ تعاون کرنے یا لائسنس دینے میں دلچسپی رکھتے ہیں۔ اگر دوا پیٹنٹ سے باہر ہے، تو کام کرنے کی زیادہ آزادی ہے۔[4]
تمام ادویات، بشمول دوبارہ تیار کردہ اور دوبارہ ترتیب دی گئی دوائیں، کو پیٹنٹ تحفظ کی سطح کی ضرورت ہوتی ہے تاکہ دوبارہ تیار کرنے والی کمپنی کو مقابلہ کا سامنا کرنے سے پہلے اپنے اخراجات کی تلافی کرنے کی اجازت دی جا سکے۔ پیٹنٹ کی نئی اقسام میں شامل ہوسکتا ہے: [4, 18]
●علاجی اشارہ
● فارمولیشن
● خوراک کا طریقہ
● ترسیل کا نظام
● ادویات کا مجموعہ
●منشیات/آلہ کا مجموعہ
ایک R&D منصوبہ بنائیں اور ٹرائلز کریں۔
دوبارہ تیار کی گئی دوا کو کامیابی کے ساتھ تیار کرنے کے لیے، کمپنیوں کو طبی ماہرین اور اندرونی اور بیرونی ماہرین کی کثیر الشعبہ ٹیم کے ساتھ مل کر کام کرنے کی ضرورت ہے تاکہ ترقی کے عمل میں مدد مل سکے۔ دوبارہ تیار کی گئی دوائیوں کے پاس ابھی بھی کافی کلینیکل ڈیٹا ہونا ضروری ہے، کلینیکل ٹرائلز سے گزرنا اور ان کے نئے اشارے میں ریگولیٹری معیارات کو پورا کرنا ہے۔ اگرچہ موجودہ انسانی اور غیر انسانی اعداد و شمار حفاظت اور زہریلا کی حمایت کریں گے، منظوری کے لئے جمع کرانے سے پہلے ہدف مریض گروپ میں افادیت کی تصدیق کے لیے مزید طبی مطالعات کی ضرورت ہوگی۔[8]مریضوں اور مریضوں کی وکالت کرنے والے گروپوں کے ساتھ کام کرنا بھی اہم ہے، یہ سمجھنا کہ انہیں علاج سے کیا ضرورت ہے، اور کلینیکل ٹرائلز کے لیے شرکاء کو بھرتی کرنا۔[4]
منظوری اور مارکیٹ تک رسائی
ریگولیٹری اتھارٹیز اور ہیلتھ ٹیکنالوجی اسیسمنٹ (HTA) اداروں کے ساتھ قریبی تعاون منظوری، مارکیٹ اور ری ایمبرسمنٹ کے لیے ایک موثر عمل کی حمایت کرے گا۔ ریگولیٹری حکام مشورہ دے سکتے ہیں کہ کون سے کلینکل ٹرائلز کی ضرورت ہو گی، اور تجویز کر سکتے ہیں کہ منظوری کا کون سا راستہ، بشمول تیز رفتار راستے، کسی مخصوص دوا اور اشارے کے لیے سب سے زیادہ موزوں ہوگا۔[4]
خلاصہ میں
دوائیوں کو دوبارہ تیار کرنا اور دوبارہ جگہ دینا مارکیٹ کے لیے ایک سستا اور موثر راستہ پیش کرتا ہے جو مریضوں کو زیادہ تیزی سے ادویات تک رسائی حاصل کرنے کی اجازت دیتا ہے۔ کمپنیوں کو اس بات کا یقین کرنے کی ضرورت ہے کہ وہ ایک ہموار عمل کے لیے صحیح ڈیٹا اکٹھا کریں، اور اس میں مریضوں، دیگر کمپنیوں، ریگولیٹری اتھارٹیز اور ہیلتھ ٹیکنالوجی کی تشخیص کرنے والے اداروں کے ساتھ تعاون کر کے مدد کی جا سکتی ہے۔
حوالہ جات
1. Bakker, A.، بظاہر ایک چھوٹا سا سیمنٹک مسئلہ نایاب بیماریوں کے علاج کے لیے ایک بڑی رکاوٹ ہے۔ STAT، 2023۔ یہاں سے دستیاب: https://www.statnews.com/2023/06/27/drug-repurposing-repositioning-rare-diseases/۔
2. Griffiths, A., et al., فارماسیوٹیکل ڈیولپمنٹ KPMG میں پروڈکٹ پروفائلز کو ہدف بنائیں۔ 2023۔ یہاں سے دستیاب: https://assets.kpmg.com/content/dam/kpmg/uk/pdf/2023/01/target-product-profiles-in-pharmaceutical-development.pdf۔
3. Elvidge, S.، بوتل سے ڈرگ ریپوزیشننگ جنی کو نکالنا۔ لائف سائنس لیڈر، 2010۔ یہاں سے دستیاب ہے: https://www.lifescienceleader.com/doc/getting-the-drug-repositioning-genie-out-of-the-bottle-0001۔
4. Pisani، J.، et al.، دوبارہ تیار کرنے والی دوائیں: موقع اور چیلنج۔ 2021۔ یہاں سے دستیاب: https://www.lifearc.org/wp-content/uploads/2024/03/RD-Drug-repurposing-report.pdf۔
5. ٹیلر، ایم، ایم سلووا، اور اے شروڈر، ڈرگ ریپرپوزنگ: نایاب بیماری کے علاج کو وسعت دینے کا امکان۔ Avalere: Insights & Analysis، 19 فروری 2024۔ یہاں سے دستیاب: https://avalere.com/insights/drug-repurposing-potential-to-expand-rare-disease-treatment۔
6. اسٹاف رائٹر۔ ٹارگٹ پروڈکٹ پروفائلز۔ ورلڈ ہیلتھ آرگنائزیشن۔ 9 جولائی 2024 کو دستیاب پروفائلز
7. اسٹاف رائٹر۔ ایک دوائی کی دوبارہ تیاری: اہم تحفظات۔ یو سی ایل تھراپیٹک انوویشن نیٹ ورکس - یو سی ایل - یونیورسٹی کالج لندن۔ 9 جولائی 2024۔ دستیاب یہاں سے: https://www.ucl.ac.uk/ion/translation-enterprise/tailored-support-translational-researchers/re-purposing-drug/repurposing-drug۔
8. اسٹاف رائٹر۔ Repurposing Medicines Toolkit - عمل کو نیویگیٹ کرنے کے لیے رہنمائی۔ لائف آرک/میڈیکل ریسرچ کونسل۔ 11 جولائی 2024۔ دستیاب یہاں سے: https://www.repurposingmedicines.org.uk۔
9. صحت کے لیے جینومک پر مبنی تحقیق کا ترجمہ کرنے پر گول میز، بورڈ آن ہیلتھ سائنسز پالیسی، اور انسٹی ٹیوٹ آف میڈیسن، ان ڈرگ ری پورپوزنگ اور ری پوزیشننگ: ورکشاپ کا خلاصہ۔ 2014: واشنگٹن (ڈی سی)۔
10. Ghofrani, HA, IH Osterloh, and F. Grimminger, Sildenafil: انجائنا سے erectile dysfunction تک پلمونری ہائی بلڈ پریشر اور اس سے آگے۔ نیٹ ریو ڈرگ ڈسکو، 2006۔ 5(8): صفحہ۔ 689-702۔
11. گوہیل، ڈی، ایٹ ال، الزائمر کی بیماری کے لیے ایک امیدوار دوا کے طور پر سلڈینافیل: مریض کی حوصلہ افزائی Pluripotent اسٹیم سیل سے حاصل کردہ نیوران سے حقیقی دنیا کے مریض کے ڈیٹا کا مشاہدہ اور میکانکی مشاہدات۔ J Alzheimers Dis, 2024. 98(2): p. 643-657۔
12. ڈورسیٹ میڈیسن ایڈوائزری گروپ، سیسٹیمک اسکلیروسس این ایچ اے کے ساتھ منسلک سیکنڈری ریناؤڈس رجحان کے انتظام کے لیے سلڈینافل کے لیے مشترکہ کیئر گائیڈ لائن۔ 2017۔ یہاں سے دستیاب ہے: https://nhsdorset.nhs.uk/Downloads/aboutus/medicines-management/Shared%20Care%20Guidelines/Sildenafil%20Shared%20Care%20Documented%20July%2017.pd.
13. وانگ، ایل، وغیرہ، انسانی جینومک ڈیٹا کا استعمال کرتے ہوئے منشیات کی دوبارہ تیاری میں طریقہ کار کا منظر: ایک منظم جائزہ۔ مختصر بایو انفارم، 2024۔ 25(2)۔
14. Sperry, M. اور DE Ingber، Drug Repurposing Strategys, Challenges and Successes. 4 مارچ 2024۔ دستیاب یہاں سے: https://www.technologynetworks.com/drug-discovery/articles/drug-repurposing-strategies-challenges-and-successes-384263#D3۔
15. Rodriguez, S., et al.، مشین لرننگ الزائمر کی بیماری میں دوائیوں کے دوبارہ استعمال کے امیدواروں کی شناخت کرتی ہے۔ نیٹ کمیون، 2021۔ 12(1): صفحہ۔ 1033.
16. Yan, C., et al.، حقیقی دنیا کی طبی توثیق کے ساتھ الزائمر کی بیماری کے لیے دوائیوں کو دوبارہ تیار کرنے والے امیدواروں کو ترجیح دینے کے لیے جنریٹو AI کا فائدہ اٹھانا۔ NPJ Digit Med، 2024. 7(1): p. 46.
17. وو، پی.، وغیرہ، ہائپرلیپیڈیمیا اور ہائی بلڈ پریشر کے لیے دوائیوں کو دوبارہ پیدا کرنے والے امیدواروں کی شناخت کے لیے جین کے اظہار اور طبی ڈیٹا کو یکجا کرنا۔ نیٹ کمیون، 2022۔ 13(1): صفحہ۔ 46.
18. کونور، جے، دوبارہ تیار شدہ دوائیوں کے علاج کے طریقہ کار کے پیٹنٹ سرمایہ کاری کے قابل کیوں ہیں۔ جے ڈی سپرا: خبریں اور بصیرتیں، 5 اکتوبر 2020۔ یہاں سے دستیاب: https://www.jdsupra.com/legalnews/why-method-of-treatment-patents-for-92813/۔