جدید ادویات کا مطلب اکثر مریضوں کے لیے علاج کے نئے اختیارات اور عوام کے لیے صحت کی دیکھ بھال میں پیشرفت ہوتی ہے۔ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) سنٹر فار ڈرگ ایویلیوایشن اینڈ ریسرچ (سی ڈی ای آر) ضروری اسٹڈی ڈیزائن عناصر اور دوائیوں کی درخواست میں درکار دیگر عوامل کی بنیاد پر مجوزہ ادویات کا ایک جامع جائزہ لیتا ہے۔ 31 دسمبر 2023 تک، FDA نے 2023 میں کل 55 نئی ادویات کی منظوری دی ہے، جن میں 37 نئی مالیکیولر ہستی اور 18 حیاتیاتی مصنوعات شامل ہیں۔ ذیل میں 2023 میں CDER کے ذریعے منظور شدہ مالیکیولر ہستی کی دوائیوں کا خلاصہ اور تعارف ہے۔ اس مضمون میں نئے علاجاتی حیاتیات، ویکسین، الرجی کی مصنوعات، خون اور خون کی مصنوعات، پلازما مشتق، سیل اور جین تھراپی مصنوعات، یا منظور شدہ دیگر مصنوعات شامل نہیں ہیں۔ سنٹر فار بایولوجکس ایویلیوایشن اینڈ ریسرچ کے ذریعہ 2023 میں۔
برینزاوی
20 جنوری 2023 کو تھیراکوس بائیو فارماسیوٹیکلز نے اعلان کیا کہ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (FDA) نے Brenzavvy کو ٹائپ 2 ذیابیطس والے بالغوں میں بلڈ شوگر کنٹرول کو بہتر بنانے کے لیے خوراک اور ورزش کے لیے استعمال کرنے کی منظوری دی۔ منشیات کا فعال جزو بیکسگلیفلوزین ہے، بیکسگلیفلوزین یہ ایک سوڈیم گلوکوز کو-ٹرانسپورٹر 2 (SGLT2) روکنے والا ہے۔ اس پروڈکٹ کو ٹائپ 1 ذیابیطس والے مریضوں یا ذیابیطس ketoacidosis کے علاج کے ساتھ ساتھ ایسے مریضوں میں استعمال نہیں کیا جاسکتا جن کو بیکسگلیفلوزین سے الرجی ہے۔ یہ آخری مرحلے کے گردوں کی بیماری والے مریضوں یا ان لوگوں کے لیے موزوں نہیں ہے جو اس وقت زیر علاج ہیں۔ ڈائلیسس حاصل کرنے والے مریضوں میں ٹائپ 2 ذیابیطس کا علاج۔
جےپرکا
27 جنوری 2023 کو ایلی للی نے اعلان کیا کہ ایف ڈی اے نے اپنے نئے جنریشن BTK inhibitor Jaypirca کی منظوری کو تیز کر دیا ہے، جو کم از کم دو لائنوں کے نظامی نظام کو حاصل کرنے کے بعد دوبارہ یا ریفریکٹری مینٹل سیل لیمفوما (مینٹل سیل لیمفوما) کے علاج کے لیے موزوں ہے۔ تھراپی (بشمول بی ٹی کے روکنے والے)۔ MCL) بالغ مریض۔ اس پروڈکٹ کا فعال جزو pirtobrutinib ہے، جو کہ FDA کی طرف سے منظور شدہ اور دنیا کا پہلا اور واحد غیر ہموار (الٹنے والا) BTK روکنے والا ہے۔
Orserdu
27 جنوری 2023 کو، FDA نے ER+، HER2-، اور ESR1 اتپریورتنوں والی خواتین کے لیے تجارتی نام Orserdu کے تحت FDA کی تیز رفتار منظوری حاصل کرنے کے لیے، Menarini کے ذیلی ادارے Stemline Therapeutics کے ذیلی ادارے Elacestrant کو منظوری دی۔ کم از کم پہلی لائن اینڈوکرائن تھراپی۔ یا اعلی درجے کی یا میٹاسٹیٹک چھاتی کے کینسر والے بالغ مرد مریض۔ Elacestrant ایک منتخب ایسٹروجن ریسیپٹر ماڈیولیٹر (SERD) ہے جو خوراک پر منحصر ایسٹروجن ریسیپٹر کو کم کر سکتا ہے اور ایسٹراڈیول پر منحصر ER-ڈائریکٹڈ جین ٹرانسکرپشن اور ٹیومر کی نشوونما کو روک سکتا ہے۔ یہ بھی FDA سے منظور شدہ ہے پہلی زبانی SERD کی منظوری دی گئی۔
Jesduvroq
1 فروری 2023 کو، GlaxoSmithKline نے اعلان کیا کہ FDA نے اپنے hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase inhibitor (HIF-PHI) Jesduvroq کی مارکیٹنگ کی منظوری دی۔ اس پروڈکٹ کا فعال جزو daprodustat ہے، جو ان لوگوں کے علاج کے لیے موزوں ہے جو ڈائیلاسز سے گزر چکے ہیں۔ Jesduvroq کم از کم چار ماہ کی دائمی گردے کی بیماری کی وجہ سے خون کی کمی والے بالغوں میں استعمال کے لیے موزوں نہیں ہے اور جو ڈائیلاسز پر نہیں ہیں۔ Jesduvroq گردے کی دائمی بیماری کی وجہ سے ہونے والی خون کی کمی کے علاج کے لیے ریاستہائے متحدہ میں فروخت ہونے والی پہلی زبانی دوا بن گئی ہے۔
فلسپاری
17 فروری 2023 کو، Travere Therapeutics نے اعلان کیا کہ FDA نے اپنی دوا Filspari کی منظوری میں تیزی لائی ہے، جس کا فعال جزو sparsentan ہے، جو ایک اینڈوتھیلین اور انجیوٹینسن II ریسیپٹر مخالف ہے۔ یہ بالغوں میں آئی جی اے نیفروپیتھی کے علاج کے لیے ایف ڈی اے کی طرف سے منظور شدہ دوسری دوا ہے۔
اسکائی کلیریز
28 فروری 2023 کو، ریٹا فارماسیوٹیکلز نے اعلان کیا کہ FDA نے 16 سال اور اس سے زیادہ عمر کے بالغوں اور نوعمروں میں Friedreich's ataxia (Friedreich's ataxia) کے علاج کے لیے Nrf2 agonist Skyclarys کے لیے ایک نئی دوا کی درخواست منظور کر لی ہے۔ اسکائی کلیریز پہلی ہے یہ واحد دوا بھی ہے جو فریڈرک کے ایٹیکسیا کے مریضوں کے لیے موزوں ہے۔ اس دوا کا فعال جزو اوماویلوکسولون ہے، جسے امریکی ایف ڈی اے سے آرفن ڈرگ، فاسٹ ٹریک اور نایاب پیڈیاٹرک ڈیزیز کے عہدوں سے نوازا گیا ہے۔
زوزپریٹ
9 مارچ 2023 کو، فائزر نے اعلان کیا کہ FDA نے اس کی دوا Zavzpret کو منظوری دے دی۔ یہ بالغ مریضوں میں شدید درد شقیقہ کے علاج کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ منشیات کا فعال جزو Zavegepant Hydrochloride ہے۔ Zavegepant ایک تیسری نسل کا اعلی تعلق، انتہائی منتخب چھوٹے مالیکیول CGRP ریسیپٹر مخالف ہے جو CGRP ریسیپٹر کو الٹ کر روکتا ہے، اس طرح CGRP نیوروپپٹائڈ کی حیاتیاتی سرگرمی درد شقیقہ کے حملوں سے نجات اور روک سکتی ہے۔
ڈے بیو
10 مارچ 2023 کو، Acadia نے اعلان کیا کہ FDA نے دو سال سے زیادہ عمر کے لوگوں میں Rett syndrome کے علاج کے لیے Daybue کو منظوری دی۔ Daybue انسولین نما گروتھ فیکٹر I (IGF-1) کے امینو ٹرمینل ٹریپپٹائڈ کا ایک نیا مصنوعی اینالاگ ہے۔ فعال جزو، ٹروفینیٹائڈ، ریٹ سنڈروم کی بنیادی علامات کے علاج کے لیے ڈیزائن کیا گیا ہے تاکہ ممکنہ طور پر نیورو انفلامیشن کو کم کر کے اور Synaptic فنکشن کو سپورٹ کر سکے۔ Daybue پہلی، اور فی الحال صرف، Rett سنڈروم کے علاج کے لیے منظور شدہ دوا بن گئی۔
ریزایو
22 مارچ 2023 کو، Cidara Therapeutics نے اعلان کیا کہ FDA نے Rezzayo، جس کا فعال جزو Rezafungin Acetate ہے، بالغوں میں کینڈیڈیمیا اور ناگوار کینڈیڈیسیس کے علاج کے لیے منظور کیا۔ دوائی ایک نوول ایچینوکینڈین ہے جو بیٹا-1،3-گلوکوز کی ترکیب کو روک کر کام کرتی ہے، اس طرح فنگل سیل کی دیوار کی سالمیت میں خلل ڈالتی ہے۔ یہ ایک دہائی سے زیادہ عرصے میں ناگوار کینڈیڈا انفیکشن کے لیے پہلا منظور شدہ علاج ہے۔
جوینجا
24 مارچ 2023 کو، فارمنگ فارماسیوٹیکل گروپ نے اعلان کیا کہ FDA نے پہلی بار Joenja کی مارکیٹنگ کی منظوری دی۔ منشیات کا فعال جزو Leniolisib Phosphate ہے، جو 12 سال یا اس سے زیادہ عمر کے بالغوں اور بچوں میں PI3Kδ ہائپر ایکٹیویشن سنڈروم (APDS) کے علاج کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ جوینجا ایک زبانی روکنے والا ہے جو phosphatidylinositol 3-kinase delta (PI3Kδ) کو منتخب طور پر نشانہ بناتا ہے اور APDS کے لیے FDA سے منظور شدہ پہلی تھراپی ہے۔
کلسودی
25 اپریل 2023 کو، بائیوجن نے اعلان کیا کہ FDA نے Qalsody کی مارکیٹنگ کی منظوری دے دی۔ منشیات کا فعال جزو امیوٹروفک لیٹرل سکلیروسیس (اے ایل ایس، اے ایل ایس) کے ساتھ بالغوں کے علاج کے لیے ٹوفرسن ہے جس میں ایس او ڈی 1 جین میوٹیشن ہے۔ یہ ALS کی دریافت کے 200 سال بعد ہے، یہ ALS کے علاج کے لیے چوتھی دوا ہے جو عالمی سطح پر شروع کی گئی ہے، اور یہ واحد بائیو مارکر پر مبنی تھراپی ہے جو FDA سے ALS کے علاج کے لیے فوری منظوری حاصل کرتی ہے۔ جینیاتی تغیرات
ویوزہ
12 مئی 2023 کو، Astellas نے اعلان کیا کہ FDA نے Veozah کی فہرست سازی کی منظوری دی۔ دوائی کا فعال جزو Fezolinetant ہے، جو رجونورتی کی وجہ سے اعتدال سے لے کر شدید vasomotor syndrome (VMS) کے علاج کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ Fezolinetant ایک NK3 ریسیپٹر مخالف ہے۔ NK3 ریسیپٹرز کی مخالفت کرتے ہوئے، نیوروکینن B (NKB) اور kisspeptin/neurokinin B/dynorphin (KNDy) نیورون کے امتزاج کو روک کر، یہ تھرمورگولیٹری مرکز میں اعصابی سرگرمی کو منظم کرتا ہے، بالآخر توازن بحال کرتا ہے اور VMS کو ختم کرتا ہے۔
میبو
18 مئی 2023 کو، Bausch+Lomb Corp. اور Novaliq GmbH نے اعلان کیا کہ FDA نے Miebo کی مارکیٹنگ کی منظوری دے دی ہے۔ منشیات کا فعال جزو perfluorhexyloctain ہے، جو خشک آنکھوں کے سنڈروم کی علامات اور علامات کے علاج کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ Miebo، ایک فلورینیٹڈ الکین، ایک اینہائیڈروس، ایک جزو، تحفظ سے پاک آنکھوں کا محلول ہے جو آنکھوں کی خشکی کی بیماری کے علاج کے طریقہ کار کے لیے براہ راست آنسو بخارات کو نشانہ بنانے کے لیے FDA سے منظور شدہ آنکھ کا پہلا اور واحد حل ہے۔
Xacduro
23 مئی 2023 کو، Innoviva نے اعلان کیا کہ FDA نے Xacduro کی مارکیٹنگ کی منظوری دے دی ہے، جس میں Sulbactam اور Durlobactam شامل ہیں، 18 سال یا اس سے زیادہ عمر کے لوگوں میں Acinetobacter baumannii acetate کے حساس تناؤ کی وجہ سے ہسپتال سے حاصل کیے گئے بیکٹیریا کے علاج کے لیے۔ . نمونیا اور وینٹیلیٹر سے وابستہ بیکٹیریل نمونیا۔ اس مجموعہ میں، سلبیکٹم ایک ایسی دوا ہے جو ساختی طور پر پینسلن سے متعلق ہے اور Acinetobacter baumannii کو مارنے کے لیے ذمہ دار ہے، جبکہ Durlobactam Sulbactam کو Acinetobacter baumannii کی طرف سے تیار کردہ خامروں کے ذریعے تباہ ہونے سے بچاتا ہے۔
پوسلما
25 مئی 2023 کو، بلیو ارتھ ڈائیگنوسٹکس نے اعلان کیا کہ FDA نے Posluma کی فہرست کو منظوری دے دی ہے، جس کا فعال جزو Flotufolastat F-18 Gallium ہے، تابکار پوزیٹرون ایمیشن ٹوموگرافی (PET) میں پروسٹیٹ مخصوص جھلی کے اینٹیجن کا پتہ لگانے میں استعمال کے لیے۔ PSMA) مثبتیت۔ گھاووں، مشتبہ میٹاسٹیٹک پروسٹیٹ کینسر والے مردوں میں جو ابتدائی حتمی تھراپی کے امیدوار ہیں یا جن میں سیرم پروسٹیٹ مخصوص اینٹیجن (PSA) کی سطح بلند ہونے کی وجہ سے دوبارہ ہونے کا شبہ ہے۔
پاکسلووڈ
25 مئی 2023 کو، فائزر نے اعلان کیا کہ FDA نے Paxlovid کی مارکیٹنگ کی منظوری دے دی۔ منشیات کے فعال اجزاء نِرماتریلویر اور رِٹونویر ہیں۔ یہ معتدل سے معتدل COVID-19 انفیکشن والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ Paxlovid FDA سے منظور شدہ چوتھی دوا ہے۔ بالغوں میں COVID-19 کے علاج کے لیے استعمال ہونے والی پہلی دوا اور واحد زبانی اینٹی وائرل دوا۔
انپیفا
26 مئی 2023 کو، Lexicon Pharmaceuticals نے اعلان کیا کہ FDA نے Inpefa کی فہرست سازی کی منظوری دی۔ منشیات کا فعال جزو سوٹاگلیفلوزین ہے۔ انپیفا ایک سوڈیم-گلوکوز کو-ٹرانسپورٹر 2 (SGLT2) روکنے والا ہے جو دل کی ناکامی یا قلبی موت کے دائمی خطرے کو کم کرنے کے لیے استعمال کیا جاتا ہے، دل کی بیماری کے ہنگامی دورے، اور گردوں کی بیماری، ٹائپ 2 ذیابیطس، اور بالغوں میں دل کی ناکامی کے لیے ہسپتال میں داخل ہونا۔ دیگر قلبی خطرے کے عوامل۔
لٹفولو
23 جون، 2023 کو، Pfizer نے اعلان کیا کہ FDA نے Litfulo کو منظوری دی ہے، جس کا فعال جزو Ritlecitinib Tosylate ہے، 12 سال یا اس سے زیادہ عمر کے شدید الوپیسیا والے مریضوں میں استعمال کے لیے۔ Litfulo ایک kinase inhibitor ہے جو Janus kinase 3 (JAK3) اور tyrosine kinases کو روکتا ہے جو hepatocellular carcinoma (TEC) kinase فیملی میں ظاہر ہوتا ہے۔
وان فلائیٹا
20 جولائی 2023 کو، ڈائیچی سانکیو نے اعلان کیا کہ FDA نے وان فلائیٹا کی فہرست سازی کی منظوری دے دی۔ FLT3-ITD اتپریورتنوں کے ساتھ نئے تشخیص شدہ ایکیوٹ مائیلائڈ لیوکیمیا (AML) کے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے، دوا کا فعال جزو Quizartinib Dihydrochloride ہے۔ کوئزرٹینیب پہلا FLT3 روکنے والا ہے جسے FDA کی طرف سے خاص طور پر FLT3-ITD- مثبت AML کے علاج کے لیے منظور کیا گیا ہے، اور نئے تشخیص شدہ AML کے علاج کے تین مراحل کا احاطہ کرتا ہے - ٹرانسپلانٹ نہ کرنے والے مریضوں میں انڈکشن، کنسولیڈیشن اور مینٹیننس تھراپی۔
Xdemvy
24 جولائی 2023 کو، ٹارسس نے اعلان کیا کہ ایف ڈی اے نے ڈیموڈیکس بلیفیرائٹس کے علاج کے لیے Xdemvy، جس کا فعال جزو Lotilaner ہے، کی منظوری دی۔ Lotilaner gamma-aminobutyric acid (GABA) گیٹیڈ کلورائڈ چینلز کا ایک مائٹ سلیکٹیو انحیبیٹر ہے۔ ان GABA کلورائیڈ چینلز کی روک تھام ہدف والے جاندار میں فالج کا باعث بنتی ہے، جس کے نتیجے میں اس کی موت ہو جاتی ہے۔ یہ دوا براہ راست ڈیموڈیکس کو نشانہ بناتی ہے، جو ڈیموڈیکس بلیفرائٹس کا ذریعہ ہے۔ یہ خاص طور پر Demodex کے لیے FDA سے منظور شدہ پہلا اور واحد بنیاد پرست علاج ہے۔
Izervay
4 اگست 2023 کو، Astellas Pharma نے اعلان کیا کہ FDA نے Izervay کی مارکیٹنگ کی منظوری دی جسے اس کے ذیلی ادارے Iveric Bio نے تیار کیا ہے۔ دوا کا فعال جزو Avacincaptad Pegol Sodium ہے، جو میکولر ڈیجنریشن (AMD) کی وجہ سے ہونے والی جغرافیائی ایٹروفی (GA) کے علاج کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ Izervay ایک نیا C5 تکمیلی پروٹین روکنے والا ہے، جس میں avacincaptad pegol ہوتا ہے، جو C5 پر ٹارگٹ اٹیک کے ذریعے تکمیلی نظام کی سرگرمی کو کمزور کر دیتا ہے، اس طرح نقشہ ایٹروفی کی نشوونما کو ممکنہ طور پر سست کر دیتا ہے۔
سوہونوس
16 اگست 2023 کو Ipsen نے اعلان کیا کہ FDA نے Sohonos کی مارکیٹنگ کی منظوری دے دی۔ دوا کا فعال جزو Palovarotene ہے، جو کہ ترقی پسند عضلاتی اوسیفیکیشن (FOP) کے مریضوں میں نئے اوسیفائیڈ ٹشو کی پیداوار کو کم کرنے کے لیے استعمال کیا جاتا ہے۔ پالووروٹین ایک زبانی، سلیکٹیو ریٹینوک ایسڈ ریسیپٹر گاما (RAR) ایگونسٹ ہے جو نئی غیر معمولی ہڈیوں کی نشوونما کو کم کرنے کے لیے ریٹین سگنلنگ پاتھ وے میں ریسیپٹرز، نمو کے عوامل اور پروٹین کے درمیان تعاملات میں ثالثی کرتا ہے۔ فارم. Sohonos FOP کے علاج کے لیے FDA سے منظور شدہ پہلی دوا ہے۔
اپیکسڈا
8 ستمبر 2023 کو، BioLineRx نے اعلان کیا کہ FDA نے Aphexda کی فہرست سازی کی منظوری دی۔ منشیات کا فعال جزو Motixafortide Acetate ہے۔ Aphexda ایک hematopoietic سٹیم سیل کو متحرک کرنے والا ایجنٹ ہے جو کہ filgrastim (G-CSF) کے ساتھ مل کر ایک سے زیادہ مائیلوما کو متحرک کرنے کے لیے موزوں ہے۔ مریض کے ہیماٹوپوئٹک اسٹیم سیلز کو جمع کرنے اور اس کے بعد آٹولوگس ٹرانسپلانٹیشن کے لیے پردیی خون میں منتقل کیا جاتا ہے۔ Aphexda ایک اختراعی CXCR4 inhibitor ہے جو subcutaneous انجیکشن کے ذریعے دیا جاتا ہے۔ Aphexda پہلی اختراعی دوا ہے جس نے دس سالوں میں ایک سے زیادہ مائیلوما سٹیم سیل موبلائزیشن کے لیے FDA کی منظوری حاصل کی۔
اوجارہ
15 ستمبر 2023 کو، GSK نے اعلان کیا کہ FDA نے Ojjaara کی مارکیٹنگ کی منظوری دی۔ دوائی کا فعال جزو مومیلوٹینیب ڈائی ہائڈروکلورائیڈ ہے، جو اعتدال پسند یا زیادہ خطرہ والے مائیلو فائبروسس کے علاج کے لیے موزوں ہے، بشمول پرائمری مائیلو فائبروسس یا ثانوی مائیلو فائبروسس (پولی سیتھیمیا ویرا اور ضروری تھرومبوسیتھیمیا) خون کی کمی والے بالغوں میں۔ Ojjaara ایک نئی دوا ہے جس میں کارروائی کا ایک مختلف طریقہ کار ہے جو JAK1، JAK2 اور ALK2 کو نشانہ بناتا ہے۔ Ojjaara myelofibrosis اور خون کی کمی کے مریضوں کے لیے موزوں پہلا اور واحد علاج ہے۔
Exxua
22 ستمبر 2023 کو، Fabre-Kramer Pharmaceuticals نے اعلان کیا کہ FDA نے Exxua کی فہرست سازی کی منظوری دے دی۔ منشیات کا فعال جزو Gepirone Hydrochloride ہے، جو بالغ ڈپریشن (MDD) کے علاج کے لیے موزوں ہے۔ Exxua پہلا زبانی انتخابی 5-HT1A ریسیپٹر ایگونسٹ ہے جسے FDA نے MDD کے علاج کے لیے منظور کیا ہے۔
ریوفلوزا
29 ستمبر 2023 کو، NovoNordisk نے اعلان کیا کہ FDA نے اپنے RNAi تھراپی Rivfloza انجیکشن کی فہرست کی منظوری دے دی۔ منشیات کا فعال جزو Nedosiran Sodium ہے۔ یہ 9 سال اور اس سے زیادہ عمر کے پرائمری ہائپر آکسالوریا قسم 1 کے خطرے کو کم کرنے اور نسبتاً کم گردوں کے فعل کے ساتھ موزوں ہے۔ ریوفلوزا کے مریضوں میں پیشاب کی آکسیلیٹ کی بہتر سطح، نوو نورڈیسک کی طرف سے تیار کردہ پہلی منظور شدہ RNAi تھراپی۔ Rivfloza جگر کے لییکٹیٹ ڈیہائیڈروجنیز (LDH) کا اظہار کرنے والے mRNA سے منسلک ہوتا ہے اور اس پروٹین کے اظہار کو روکتا ہے، نمایاں طور پر آکسالیٹ کی زیادہ پیداوار کو کم کرتا ہے۔
ویسلپیٹی
12 اکتوبر 2023 کو، فائزر نے اعلان کیا کہ FDA نے Velsipity کی مارکیٹنگ کی منظوری دے دی۔ منشیات کا فعال جزو Etrasimod Arginine ہے۔ Velsipity ایک sphingosine 1-فاسفیٹ ریسیپٹر ماڈیولیٹر ہے جو جزوی طور پر اور الٹی طور پر لیمفوسائٹس کو روک سکتا ہے۔ لمفائیڈ اعضاء سے اخراج کی صلاحیت، اس طرح پردیی خون میں لیمفوسائٹس کی تعداد کو کم کرتی ہے، بالغوں میں اعتدال سے شدید فعال السرٹیو کولائٹس کے علاج کے لیے اشارہ کیا جاتا ہے۔
Zilbrysq
17 اکتوبر 2023 کو، UCB نے اعلان کیا کہ FDA نے Zilbrysq کی مارکیٹنگ کی منظوری دے دی ہے۔ دوائی کا فعال جزو زیلوکوپلان سوڈیم ہے، جو عام مایسٹینیا گراویس (جی ایم جی) والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے استعمال ہوتا ہے جو اینٹی ایسٹیلکولین ریسیپٹر (AChR) اینٹی باڈی پازیٹو ہیں۔ ایک تکمیلی C5 روکنے والے کے طور پر، Zilbrysq اپنے ہدف شدہ عمل کے طریقہ کار کے ذریعے تکمیلی ثالثی نیورومسکلر جنکشن کو پہنچنے والے نقصان کو روکتا ہے۔ Zilbrysq پہلا نیا، روزانہ ایک بار، subcutaneous macrocyclic peptide C5 complement inhibitor ہے جو ان مریضوں کے علاج کے لیے منظور کیا گیا ہے۔
اگامری
26 اکتوبر 2023 کو، Santhera Pharmaceuticals اور ReveraGen BioPharma نے مشترکہ طور پر اعلان کیا کہ FDA نے Agamree کی فہرست سازی کی منظوری دی۔ منشیات کا فعال جزو ویمورولون ہے۔ Agamree ایک corticosteroid ہے جو گلوکوکورٹیکوڈ ریسیپٹر کے ذریعے سوزش اور مدافعتی اثرات مرتب کرتا ہے۔ یہ 2 سال اور اس سے زیادہ عمر کے مریضوں میں ٹریٹس ڈوچین مسکولر ڈسٹروفی (DMD) کے لیے موزوں ہے۔
فروزاقلہ
8 نومبر 2023 کو، Chi-Med اور Takeda نے مشترکہ طور پر اعلان کیا کہ FDA نے Fruzaqla کی مارکیٹنگ کی درخواست کی منظوری دے دی۔ دوائی کا فعال جزو فروکوئنٹینیب ہے، جو ان مریضوں کے علاج کے لیے استعمال کیا جاتا ہے جو پہلے فلوروراسل، آکسالیپلاٹن اور irinotecan پر مبنی علاج حاصل کر چکے ہیں۔ کیموتھریپی، اینٹی ویسکولر اینڈوتھیلیل گروتھ فیکٹر ("VEGF") تھراپی، اور میٹاسٹیٹک کولوریکٹل کینسر والے بالغوں میں اینٹی ایپیڈرمل گروتھ فیکٹر ریسیپٹر (EGFR) تھراپی۔
Defencath
15 نومبر 2023 کو CorMedix نے اعلان کیا کہ FDA نے Defencath کی فہرست سازی کی منظوری دی۔ منشیات کے فعال اجزاء Heparin Sodium اور Taurolidine ہیں۔ یہ گردوں کی ناکامی کے شکار بالغ مریضوں کی محدود آبادی میں گردوں کی ناکامی کے خطرے کو کم کرنے کے لیے موزوں ہے جو سنٹرل وینس کیتھیٹر (CVC) کے ذریعے طویل مدتی ہیمو ڈائلیسس حاصل کرتے ہیں۔ متعلقہ خون کے بہاؤ کے انفیکشن (CRBSI)، Heparin ایک اینٹی کوگولنٹ محلول ہے جو اکثر کیتھیٹرز پر استعمال ہوتا ہے جب وہ ممکنہ طور پر خطرناک خون کے جمنے کو بننے سے روکنے کے لیے استعمال میں نہیں ہوتے ہیں۔ Taurolidine ایک thiadiazine antibacterial ایجنٹ ہے جسے CorMedix کمپنی نے تیار کیا ہے۔ اسے مختلف قسم کے بیکٹیریا کے خلاف وسیع اسپیکٹرم اینٹی بیکٹیریل ایجنٹ کے طور پر استعمال کیا جا سکتا ہے۔
آگٹیرو
15 نومبر 2023 کو، BRISTOL نے اعلان کیا کہ FDA نے Augtyro کی منظوری دی، جس کا فعال جزو repotrectinib ہے، ROS1-مثبت مقامی طور پر ایڈوانس یا میٹاسٹیٹک نان سمال سیل پھیپھڑوں کے کینسر (NSCLC) والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے۔ Repotrectinib پہلی نئی نسل کا ROS1، پین-TRK اور ALK روکنے والا ہے، جس میں کینسر کے خلاف مضبوط افادیت، ملٹی ٹارگٹ براڈ اسپیکٹرم اینٹی کینسر، اور منشیات کی مزاحمت پر قابو پانے کی صلاحیت کے فوائد ہیں۔
تروکاپ
16 نومبر 2023 کو Astrazeneca نے اعلان کیا کہ FDA نے Truqap کی فہرست سازی کی منظوری دی۔ منشیات کا فعال جزو Capivasertib ہے۔ Truqap ہارمون ریسیپٹر (HR) مثبت اور انسانی ایپیڈرمل گروتھ فیکٹر ریسیپٹر 2 (HER2) منفی کے علاج کے لیے Faslodex کے ساتھ استعمال کیا جاتا ہے۔ مقامی طور پر جدید یا میٹاسٹیٹک چھاتی کے کینسر والے بالغ مریض۔ Truqap ایک فرسٹ ان کلاس AKT inhibitor اور oral Selective adenosine triphosphate (ATP) مسابقتی روکنے والا ہے جو serine/threonine kinase AKT (AKT1/2/3) کے تمام 3 isoforms کو روکتا ہے۔
اوگسیو
27 نومبر 2023 کو، SpringWorks Therapeutics نے اعلان کیا کہ FDA نے Ogsiveo کی مارکیٹنگ کی منظوری دے دی۔ منشیات کا فعال جزو نیروگاسسٹیٹ ہائیڈروبرومائڈ ہے۔ Ogsiveo ترقی پسند ڈیسموڈ ٹیومر والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے ایک زبانی گاما سیکریٹیز انحیبیٹر ہے جن کو سیسٹیمیٹک تھراپی کی ضرورت ہوتی ہے۔ یہ پروڈکٹ مارکیٹنگ کے لیے منظور شدہ ٹیومر کا پہلا ڈیسموڈ علاج ہے۔ ایف ڈی اے نے اس سے پہلے ڈیسموڈ ٹیومر کے علاج کے لیے نیروگاسیٹ بریک تھرو تھراپی، فاسٹ ٹریک، اور آرفن ڈرگ کا عہدہ دیا تھا۔
فبھالٹا
5 دسمبر 2023 کو، Novartis نے اعلان کیا کہ FDA نے Fabhalta کی فہرست سازی کی منظوری دی۔ دوا کا فعال جزو Iptacopan Hydrochloride ہے، جو paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) والے بالغ مریضوں کے علاج کے لیے موزوں ہے۔ Fabhalta ایک تکمیلی عنصر B inhibitor ہے جو خون کی نالیوں کے اندر اور باہر دونوں جگہوں پر سرخ خون کے خلیات (RBC) کی تباہی کو جامع طور پر کنٹرول کرنے کے لیے مدافعتی نظام کے متبادل تکمیلی راستے میں کام کرتا ہے۔
فلسوویز
18 دسمبر 2023 کو، AMRYT نے اعلان کیا کہ FDA نے Filsuvez کی مارکیٹنگ کی منظوری دے دی ہے۔ منشیات کا فعال جزو برچ ٹریٹرپینز ہے، جو 6 ماہ یا اس سے زیادہ عمر کے مریضوں میں جنکشنل یا ایٹروفک ایپیڈرمولائسز کے علاج کے لیے موزوں ہے۔
وینوا
21 دسمبر 2023 کو AstraZeneca اور Ionis Pharmaceuticals کے مشترکہ طور پر تیار کردہ Wainua کو FDA نے بالغوں میں موروثی transthyretin-mediated amyloidosis کے ساتھ polyneuropathy کے علاج کے لیے منظور کیا ہے۔ وینوا ایک اینٹی سینس اولیگونوکلیوٹائڈ-گیل این اے سی کنجوگیٹس TTR mRNA سے منسلک ہو کر اتپریورتی اور جنگلی قسم کے TTR mRNA کی تنزلی کا باعث بنتے ہیں، اس طرح ٹشوز میں سیرم TTR پروٹین اور TTR پروٹین کے جمع ہونے کو کم کرتے ہیں۔ اس کا مقصد بیماری کے بڑھنے کی رفتار کو سست کرنا اور غلط فولڈ اتپریورتی TTR پروٹین کی پیداوار کو روک کر مریضوں کے معیار زندگی کو بہتر بنانا ہے۔
خلاصہ یہ کہ FDA کی طرف سے 2023 میں منظور شدہ نئی ادویات کی تعداد پانچ سال کی بلند ترین سطح پر پہنچ گئی، اور جدید طریقہ کار کے ساتھ ادویات کا تناسب ایک نئی بلندی پر پہنچ گیا۔ چھوٹی مالیکیول دوائیں اب بھی اختراعی دوائیوں میں اہم قوت ہیں، جب کہ CBER کے ذریعے منظور شدہ جین تھراپیز کی تعداد نے ریکارڈ توڑ دیا، اور بدعات ابھرتی رہیں۔